Avrupa’yı yeni nesil yenilikçi tedavilere hazırlamak

Avrupa'yı yeni nesil yenilikçi tedavilere hazırlamak

PTC Therapeutics’te Devlet İşleri ve Hasta Savunuculuğu, EMEA ve APAC Başkanı Thomas Bols, Avrupa’yı yeni nesil yenilikçi tedavilere hazırlamanın hastaların hayatlarını değiştirme potansiyeline sahip olduğunu araştırıyor.

PTC Therapeutics, önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların bulunduğu nadir hastalıklar için tedaviler geliştirmeye kendini adamış küresel bir biyofarmasötik şirketidir.

Gen tedavileri, çok nadir görülen hastalıklarla yaşayan hastalara umut veriyor. Bir hastalığın semptomlarını tedavi eden bazı ilaçların aksine, gen tedavisi, bir hastalığı tek bir tedaviyle veya kısa bir tedavi süreciyle dönüştürme potansiyeliyle kök nedeni hedefler. Bu yeni tedavilerden ve Ar-Ge’nin gelişmeye ve gelişmeye devam ettiği bir ortam sağlamak.

Biyofarmasötik şirketler, düzenleyiciler, ödeme yapanlar, STD kuruluşları ve politika yapıcılarla birlikte çalışarak, hastaların, bakıcıların ve sağlık sistemlerinin tıbbi inovasyonun tüm faydasını gerçekleştirebilmeleri için yeni bir zemin oluşturma fırsatına sahibiz. Heyecan verici bir terapi hattının sınırındayız.

Başarıyı sağlamak için, üç temel alanda çözümleri belirlemek üzere birlikte çalışmamız gerekecek.

Yenilikçi tedavilerle nadir hastalıkların teşhisini hızlandırın

Nadir hastalıklar için doğru tanıyı koymak herkesin bildiği gibi zor olabilir. Genetik testlere erişimin artırılmasını desteklemek de buna dahildir.(2) Çocuklarının beklenen gelişimsel dönüm noktalarını neden karşılayamadığını öğrenmek için sonsuz sayıda uzmanı ziyaret eden aileleri sık sık duyarız. Bu nedenle hastalık bilinci, doktor eğitimi ve erken teşhis girişimlerine kadar tüm hasta yolculuğu boyunca destek sağlıyoruz. Yenidoğan tarama panellerine daha fazla hastalığın dahil edilmesi, potansiyel bir çözümdür ve herhangi bir ulusal nadir hastalık eylem planının önemli bir bileşenidir, çünkü hastalar erken tedavi edilirse hastalık sonuçları genellikle daha iyi olur.(3) Yenidoğan taraması bazı ülkelerde kanunla zorunludur, ama hepsi değil.(4)

Avrupa’da, en iyi uygulama örneği, teşhis yöntemlerinin tarama merkezlerinde merkezileştirildiği İtalya’da bulunabilir. İtalya’nın zorunlu ulusal programı, %100 kapsama alanına sahip 40 bozukluğu içermektedir.(5) Bununla birlikte, yenidoğan taramasının mevcudiyeti ve taranan durumların sayısı Avrupa’da önemli ölçüde değişmektedir; örneğin bazı ülkelerde tarama sadece 1 durum için yapılır.(6) ABD’de karşılaştırmalı olarak bebeklerin 34 temel durum ve 26 ikincil durum için taranması önerilir.(7)

Pazar erişim süreçlerini yeniden kalibre edin

İyi bilinen terapi modeli için düzenleyici ve STD çerçeveleri oluşturuldu, burada tedavi ömür boyu ve sıklıkla çok sayıda hastaya verilir ve ödenir. Gen tedavileri bu modele uymuyor. Genellikle bir kullanım ömrü boyunca uzanan bir değer için yalnızca bir kez verilir. Dahası, bu yenilikçi tedaviler genetik olarak kişiselleştirilmiştir ve çok nadir görülen durumlar için bir ülkede sadece bir avuç etkilenen hasta olabilir. Bu nedenle, ulusal sağlık bütçesi üzerindeki genel etki minimum düzeyde olabilir. Yeniliği teşvik etmek için bir değerlendirme bu küçük hasta sayılarını yansıtmalıdır. Birleşik Krallık’ta NICE’ın (Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü), yeni tedavileri değerlendirirken hastalardan elde edilen gerçek dünyadaki kanıtları nasıl değerlendirdiğini geliştirmek için çalışacağını görmek cesaret vericidir.(8) Bu, nadir görülen hastalıklarda inanılmaz derecede önemlidir. klinik deneyler mümkün değildir.

Gerçek dünyadaki kanıtların toplanmasını uyumlu hale getirin ve basitleştirin

Önemli uzun vadeli güvenlik ve etkinlik verilerini oluşturan hastalık ve ürün kayıtlarında yakın hasta takibi yoluyla toplanan verilere daha fazla önem verilmesi gerekmektedir. İçinde
ek olarak, bu verileri toplama sürecinin daha tutarlı, koordineli ve verimli olması gerekir.(9)

Çok küçük hasta popülasyonlarında, tedavinin uzun vadeli faydasını ve hastanın sağlığı üzerindeki etkisini anlamak için toplanan gerçek dünyadaki kanıtlar önemlidir.
yaşam kalitesi.

Biyofarmasötik şirketleri, düzenleyiciler, ödeme yapanlar, STD kuruluşları ve politika yapıcıların işbirliği, gerçek dünya verilerinin net ve tek biçimli bir kılavuz tasarlamak için önemlidir.
değiştirilebilir, birlikte çalışabilir ve Avrupa genelinde tutarlı bir şekilde kabul edilmiştir.
Umarım bu, Avrupa Sağlık Veri Alanına ilişkin Avrupa Komisyonu’nun yeni başlatılan önerisinin, EMA’nın DARWIN projesine ek olarak geliştirebileceği bir alandır.
AB genelinde gerçek dünya kanıtlarından oluşan bir ağ sağlayacaktır.(10,11)

Nadir hastalıklarla yaşayan, çoğu engelli ve yaşamı sınırlayan koşullara sahip çocuklar olan ve şu anda tedavi seçenekleri çok az olan veya hiç olmayan hastalara umut veren, gen tedavileri de dahil olmak üzere pek çok yeni ve yenilikçi tedavi geliştirilmektedir. (12) Gen terapilerinin potansiyel olarak uzun süreli etkileri, bir hastanın tedavisine kıyasla devam eden tedavilere olan ihtiyacı büyük ölçüde azaltacak ve bazı durumlarda ortadan kaldıracaktır.
ömür. Düzenlemeyi ve erişimi iyileştirmek için birlikte çalışmamız gerekiyor.
Bu dönüştürücü ve yenilikçi tedavilerin hastalara ulaşmasını sağlamak ve aynı zamanda Avrupa’da tıp bilimini ilerletmeye devam etmek için Avrupa çapında bir manzara.

Referanslar

1) Goswami R, et al. Gen Terapisi Bir Kısır Döngü Bırakır. Ön Onkol. 2019;9:297.
2) Marwaha S, et al. Nadir ve teşhis edilmemiş hastalıkların teşhisi için bir rehber: ekzomun ötesinde. GenomMed. 2022;14(1):23.
3) Kohlschütter A ve van den Bussche H. [Early diagnosis of a rare disease in children through better communica-tion between parents, physicians and academic centers] Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes. 2019;141-142:18-23.
4) Loeber, JG. Avrupa’da Yenidoğan Taraması Yeniden Gözden Geçirildi: 2010’dan Bu Yana Mevcut Durum ve Gelişmeler Üzerine Bir ISNS Perspektifi. Int J Neonatal Screen. 2021;7(1):15.
5) Sikonja J, et al. Avrupa’da Yenidoğan Taramasında Eşitlik ve Yenilik Sağlamaya Doğru. Int. J. Yenidoğan Ekranı. 2022, 8(2):31.
6) Loeber JG. Avrupa Birliği Yenidoğan Tarama Girişimlerini Aktif Olarak Teşvik Etmeli ve Uyumlulaştırmalıdır. Int J Yenidoğan Ekranı. 2018;4(4): 32.
7) Devlet Yasama Organları Ulusal Konferansı (2017). Devlet Yenidoğan Sağlığı Tarama Politikaları. Şu adresten ulaşılabilir: https://www.ncsl.org/research/health/state-newborn-health-screening-policies.aspx (Erişim tarihi: Mayıs 2022).
8) NICE (2022) NICE, sağlık teknolojisi değerlendirme programları için yeni birleştirilmiş yöntemler ve süreçler kılavuzu ve konu seçim kılavuzu yayınlamaktadır.
https://www.nice.org.uk/news/article/nice-publishes-new-combined-methods-and-processes-manual-and-topic-selection-manual-for-its-health-technology-evaluation- programları (Erişim tarihi: Mayıs 2022).
9) Kodra Y et al. Nadir Hastalık Kayıtlarının Kalitesinin Artırılmasına Yönelik Öneriler. Int. Hakkında. Araş. Halk Sağlığı 2018, 15(8):1644.
10) Avrupa Komisyonu. Sorular ve cevaplar – AB Sağlık: Avrupa Sağlık Veri Alanı (EHDS). Şu adresten ulaşılabilir: https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/QANDA_22_2712 (Erişim tarihi: Mayıs 2022).
11) Avrupa İlaç Ajansı. DARWIN EU® Koordinasyon Merkezi’nin başlatılması, gerçek dünyadaki kanıtların AB’deki ilaçların değerlendirilmesine entegrasyonunu ilerletiyor. Mevcut:
https://www.ema.europa.eu/en/news/initiation-darwin-eurcoordination-centre-advances-integration-real-world-evidence-assessment (Erişim tarihi: Mayıs 2022).
12) Bates M. Gen Terapisindeki Gelişmeler Nadir Bozukluklar İçin Umut Veriyor. IEEE Darbe 2019;10(6):9-12. EMEA – Avrupa, Orta Doğu ve Afrika, APAC – Asya Pasifik, Ar-Ge – Araştırma ve Geliştirme, STD – Sağlık Teknolojisi Değerlendirmesi, EMA – Avrupa İlaç Ajansı, AB – Hazırlık Tarihi: Eylül 2022 ‘PTC/Corp/UK/22/0037 ‘.