Rejuvenate Bio CEO’su yaşlanmayı tersine çevirmek için gen terapisini kullanma konusundaki iddialı yaklaşımı vurguluyor

Rejuvenate Bio CEO'su yaşlanmayı tersine çevirmek için gen terapisini kullanma konusundaki iddialı yaklaşımı vurguluyor

Rejuvenate Bio, yaşlanmayı tersine çevirmeyi amaçlayan bir gen terapisi girişimidir. E-postayla gönderilen sorulara yanıt olarak, CEO ve Kurucu Ortak Daniel Oliver, kendisinin ve kurucu ortağının şirketi nasıl kurduklarından ve tedavi konusundaki vizyonlarından bahsetti. yaşa bağlı koşullar.

Bu şirketi neden kurdunuz?

Fikir, Harvard Tıp Okulu’ndaki George Church laboratuvarında oluşturuldu. Kurucu Ortağımız ve Bilimsel Baş Sorumlumuz Noah Davidsohn, doktora sonrası eğitimini George’un en iyi arkadaşı olan köpeği Bear’i aldığı laboratuvarda yapıyordu. Hemen onu daha sağlıklı bir yaşam sürmesi gerektiğine karar verdi çünkü 10-12 yıl yeterince uzun değil.

Noah, bu tedavilerin hem hayvan hem de insan sağlığı için geçerli olduğunu fark etti. Bilim ilerledikçe, bu teknolojiyi düzgün bir şekilde ilerletmenin ve hem evcil hayvanlara hem de insan hastalara yardımcı olacak yeni terapötikler yaratmanın tek yolunun, onu tezgahtan başucuna ve gerçek dünyaya taşımak için bir şirket kurmak olduğu açıktı. Rejuvenate Bio’nun mevcut teknolojisini ticarileştirmeye yardımcı olmak için başka bir başlangıçtan katıldım.

Kurucu ortağınızla nasıl tanıştınız?

Caltech’teki kolejden arkadaşız. Hayatımızın bir noktasında tanıştık, aklımızdaki en önemli şey, arkadaşlarımızla takılabilmek için uygulamalı matematik dersi problem setlerimizi Perşembe’den önce bitirmekti! O zamandan beri arkadaşız ve neyse ki Noah’nın geleneksel bilim yolunu izlediği ve benim işletme okuluna gittiğim ücretsiz yollardan geçtik.

Daniel Oliver

Sağlıkta hangi ihtiyacı/sorunu ele almak istiyorsunuz?

Yaşlanma, sağlık sistemimize yıllık 1,3 trilyon ABD dolarına mal oluyor. Yaşlanma, gen ekspresyonundaki bir düzensizlik tarafından yönlendirilir. Doğduğunuz gün de, öldüğünüz gün de aynı DNA’ya sahipsiniz, ancak hangi genlerin açılıp kapatıldığı zamanla önemli ölçüde değişir. Bu değişiklikler faydalı olabilir. Birini gelişim boyunca yönlendirirler ve insanları erken yetişkinlikte bırakırlar, ancak bu sistemleri uzun vadede düzenli tutacak evrimsel bir mekanizma yoktur. Bu nedenle, insanlarda gen düzenleme modellerinde çok benzer değişiklikler görüyoruz ve daha sonra yaşa bağlı koşulların benzer prevalansını görüyoruz.

Teknolojiniz ne yapıyor?

Rejuvenate Bio’da, insanlarda yaşlanmayı tersine çevirmek, yaşam kalitelerini artırmak ve yaşa bağlı birden çok durumu tedavi etmek için kombinasyon gen terapisi kullanıyoruz. Rejuvenate Bio, gen ekspresyonu sorunlarını çözmek için gen terapileri yaratıyor. Gen terapisini kullanarak Rejuvenate Bio, ekspresyon seviyeleri yaşa göre değişen belirli genleri yeniden düzenlemek için hastalara genetik materyali hassas bir şekilde iletebilir.

Rejuvenate Bio’nun teknolojisi, kurucu ortak Noah’ın yaşlanmanın genetiğine ilişkin doktora sonrası araştırmasının bir parçası olarak, kurucu ortak George Church, Ph.D.’nin laboratuvarında ortaya çıktı. İlk boru hattı ürünlerimiz, etkinliği kanıtlanmış üç uzun ömürlü gen ve büyük ilaç firmaları tarafından onaylanan benzersiz güvenlik profillerine dayanmaktadır: FGF21, sTGFβR2 ve αKlotho, Rejuvenate Bio’nun yaklaşımının temel taşlarıdır. Daha önce, onları aşırı ifade etmek için yetiştirilen farelerde sağlık ve yaşam süresini artırdığı gösterilmişti. Bu üç genin kombinasyonlarını vererek, farelerde yaşa bağlı hastalık, kalp yetmezliği, böbrek yetmezliği, diyabet ve obezite ve büyük hayvanlarda kalp yetmezliği ve obezitenin birçok modelini tedavi ettik.

Ayrıca, tüm gen ekspresyon profilini yeniden düzenleme vaadini taşıyan epigenetik değiştirici faktörlerin sağlanması ve kontrolü için anahtar araçlar yarattık.

Lider terapiniz nedir?

RJB-01, salgılanan FGF21 ve TgfBr2 faktörlerini ifade eden, karaciğere yönelik bir AAV gen terapisi kombinasyonudur. RJB-01, hayvanlarda kalp fonksiyonunu artırma ve üç tip kalp yetmezliğine karşı hasarı azaltma yeteneğini göstermiştir. RJB-01’in hem fareler hem de köpekler üzerinde olumlu metabolik etkilere sahip olduğu da gösterilmiştir. RJB-01 başlangıçta Aritmojenik Sağ Ventriküler Kardiyomiyopati (ARVC) ve Ailesel Kısmi Lipodistrofi (FPL) için alaycı denemelere girecek. RJB-01 insanlar için klinik deneylere girerken, köpeklerde Mitral Kapak Hastalığının tedavisi için bir köpek versiyonu kullanıma sunulacaktır. Phibro Animal Health ile ortaklık.

Ürününüzün herhangi bir klinik doğrulaması var mı?

Fareler ve köpekler üzerinde kapsamlı klinik öncesi çalışmalar yürüttük. Artık köpeklerde iki yıldan fazla güvenlik verisine ve tedavinin hem kardiyak hem de metabolik koşullarda etkinliğini gösteren çok sayıda deneye sahibiz.

Yaklaşan kilometre taşlarınız nelerdir?

RJB-01 ile ilk klinik denemelere ve RJB-01’in köpek versiyonunun ticarileştirilmesine doğru ilerliyoruz.

Fotoğraf: tylim, Getty Images

.