Yaşlanmayı tersine çeviren COVID ve hızlandırılmış tedavilerden öğrenin

Yaşlanmayı tersine çeviren COVID ve hızlandırılmış tedavilerden öğrenin

En iyi yaşlanan bilim insanı, pandemilerdekinden çok daha fazla insanın yaşlanmadan öldüğünü ve yaşlanmayı tersine çevirmenin faydalarının hükümetlerin görmezden gelemeyeceği kadar faydalı olduğunu söylüyor.

Dublin Uzun Ömür Zirvesi, bu gelişen sektörün yelpazesini kapsayan bir dizi konuşmacıyı bir araya getirirken, tüm gözler bu hafta Zümrüt Ada’da. Delegeler, uzun ömürlülüğü etkileyen birçok önemli konuyu ele alırken, alandaki önde gelen girişimcilerden, şirketlerden, yatırımcılardan ve araştırmacılardan bazılarını dinlediler. Bu konuşmacılardan biri sözde “genomiklerin babası” – Harvard genetik profesörü George Church – konferansı bugün ilerleyen saatlerde bir açılış konuşmasıyla kapatıyor. Yaşlanmayı geciktirmek için gen, hücre ve organ tedavileri.

Longevity.Technology: Harvard’daki profesörlüğüne ek olarak Church, aynı üniversitede sentetik biyolojiyi yönetiyor. Wyss Enstitüsü, burada rejeneratif tıpta uygulamalarla yeni araçların geliştirilmesini denetler. Daha yakın zamanlarda odak noktasının çoğu, yaşa bağlı hastalıkları hedef alan gen terapilerinin geliştirilmesi üzerine olmuştur; Organik Gençleştirme, “tam yaş ters gen terapileri” yaratmak amacıyla. Uzun ömür üzerine kısa bir sohbet için Dublin sunumundan önce Church ile görüştük.

Dr Church’ün adı genom bilimi ile eş anlamlıdır ve o, insan hastalıklarına genetik katkıları anlamayı amaçlayan yeni nesil floresan ve nanogözenek dizilimi dahil olmak üzere İnsan Genom Projesi ve teknolojilerine önemli bir katkıda bulunmuştur. Ancak, bu girişimlerin yaşlanma alanını ileriye taşımak için çok büyük bir şey yaptığını düşünmüyor.

Uzun Ömür Zirvesi Dublin, bu gelişen sektörün yelpazesini kapsayan bir dizi konuşmacıyı bir araya getirirken, tüm gözler bu hafta Zümrüt Ada'da olacak.
Harvard genetik profesörü George Church laboratuvarda.

Church, “Yaşlanan araştırmacılara geri dönüp çalışmalarını kontrol etmeleri için faydalı referans noktaları sağladılar, ancak yaşlanmadaki kilit ilerlemeler, yaşlanmanın temel yolları ve itici güçleri üzerine yapılan temel araştırmalarla gerçekten yapıldı” diyor. “Ancak, bu projelerden çıkarabileceğimiz şey, DNA dizileme maliyetini 2004’te üç milyar dolardan bugün sadece üç yüz dolara düşüren teknolojik gelişmelere katkılarıydı.”

Bir kazan-kazan yaşlanması için gen tedavileri

Teknolojik ilerlemeler sayesinde, fenotip tahmini için uygun olmayan haploid dizileme kullanılmasına rağmen, bir insan genomunun haritalanmasının 2006’da tahmini 20-25 milyon dolara mal olduğu tahmin edildi. Bugünü atlayın ve yeni başlayan Nebula Genomics (Church tarafından kurulan bir şirket) şimdi 300 $ gibi düşük bir fiyata diploid tam genom dizilimi sunuyor – her standartta dikkate değer bir başarı. (Haploid ve diploid dizileme arasındaki farkları buradan öğrenin.)

Church, diğer teknik gelişmelerin yanı sıra, bu tür bir maliyet düşürmenin, gen terapilerini sadece zenginlerin değil herkesin faydalanabileceği uygulanabilir hale getirmeye katkıda bulunacağına inanıyor. Bu yılın başlarında doz başına 2,8 milyon dolarla “tarihin en pahalı ilacı” olarak adlandırılan Zynteglo gibi ilaçlar sayesinde, halkın gen tedavisi algısı son zamanlarda darbe aldı. Ancak Church, yaşlanmaya karşı gelecekteki tedaviler söz konusu olduğunda aynı sorunun bir faktör olduğunu görmüyor.

Church, “Bu pahalı gen tedavileri nadir görülen hastalıklar içindir ve fiyatları Ar-Ge maliyetlerinin hasta sayısına oranını yansıtır” diyor. “Ancak yaşlanma ve buna bağlı hastalıklar neredeyse herkesi etkiliyor. Yaşı tersine çeviren bir terapiden yararlanabilecek insan hacmini ve böyle bir tedavinin mümkün kılacağı topluma potansiyel olarak büyük yararları bir araya getirdiğinizde, hükümetler, sağlık hizmeti sağlayıcıları ve geliştiriciler için bir kazan-kazan durumudur. ”

COVID pandemisinden dersler

Mevcut koşullar altında, yaşlanmaya ve yaşa bağlı hastalıklara yönelik gen tedavilerinin onaylanması muhtemelen 10 yıl alacaktır, ancak Church, dünyanın COVID-19 aşılarının onaylarını sadece bir yıl içinde nasıl hızlandırdığına işaret ediyor.

“İlk beş aşı, gen terapileri olarak formüle edildi ve hafifletici koşullar olduğunda ne kadar hızlı ve güvenli hareket edebileceğimizi gösterdi” diyor. “Yaşlanmanın etkileri nedeniyle daha birçok insanın öldüğünü ve sağlığının bozulduğunu söyleyebilirim, bu yüzden belki de yaşlanmayı hafifletici bir durum olarak kabul edilmelidir.”

Ayrıca Church, aşıların maliyetinin doz başına 2 ila 20 dolar civarında olduğuna dikkat çekiyor – bu rakam, yaşlanma için bir gen tedavisinin benzer şekilde fiyatlandırılması durumunda dünyadaki sağlık sistemlerinin yönetebileceği bir rakam.

Peki yaşlanma için onaylanmış bir gen tedavisi görmeye ne kadar yakınız? Oldukça yakın, diye düşünüyor Church, Rejuvenate Bio’da devam eden çalışmalardan dolayı önyargılı olduğunu kabul ederken. Şirketi 2019 yılında eski doktora sonrası arkadaşı Noah Davidsohn ile birlikte “yaşlanma ve yaşa bağlı hastalıkları ortadan kaldırmak ve sağlık süresini artırmak” amacıyla kurdu.

Birden fazla hastalık için tedavileri birleştirin

Church, gen terapilerinin yaşı tersine çevirme konusunda küçük moleküllerden daha fazla umut vaat ettiğine inanıyor, çünkü bunlar sık ​​dozlamadan kaçınabilir ve daha hedefe özel olabilirken, tek seferde on ana yola da ulaşır, bu nedenle Rejuvenate Bio’nun terapiler üzerinde çalışıyor olması belki de sürpriz değil. Bu, aynı anda yaşa bağlı birkaç koşulun üstesinden gelebilir.

Church, “Fareler üzerinde yürütülen ve yaşa bağlı dört hastalığın (obezite, tip II diyabet, kalp yetmezliği ve böbrek yetmezliği) aynı anda tek bir kombinasyon gen tedavisi ile tedavi edilebileceğini gösteren çalışma hakkında zaten yayınlamıştık” diyor. “Ve bunu beş hastalıkla da yapabileceğimizi göstermeye devam ettik.”

Ancak Rejuvenate Bio farelerde durmuyor. Şirket ayrıca, köpeklerde Mitral Kapak Hastalığı (MVD) için bir gen tedavisinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi ile uğraşan önemli bir hayvan sağlığı hattına sahiptir.

Church, diğer teknik gelişmelerin yanı sıra, bu tür bir maliyet düşürmenin, gen terapilerini sadece zenginlerin değil herkesin faydalanabileceği uygulanabilir hale getirmeye katkıda bulunacağına inanıyor.
Church’ün Rejuvenate Bio’daki kurucu ortağı Noah Davidsohn, Alman Çoban “Ayı” ile.

“Hayvan sağlığı boru hattımız, sonuçların insan terapilerimizdeki çalışmalarımızın yönünü doğrudan bildirmesi bakımından da bize benzersiz bir avantaj sağlıyor ve bunun sonuçları daha hızlı teslim etmemizi sağlayacağına inanıyorum.”

Şirketin öncü tedavisi (RJB-01), FGF21 ve sTGFβR2 genlerini hedefler ve kardiyovasküler, metabolik ve renal faydalar sağlayacağı umulmaktadır. Köpeklerde yapılan deneyden elde edilen sonuçların ardından, RJB-01’in, muhtemelen gelecek yıl, Faz 1 klinik deneylerinden önce IND sağlayan çalışmalara geçmesi beklenmektedir.

Church ayrıca, yatırımdaki son artış ve uzun ömür alanına artan ilgi konusunda da hevesli.

“Açıkça iyi bir şey – yalnızca alanı ileriye taşımaya yardımcı olduğu için değil, aynı zamanda akademide yıllar içinde yapılan birçok harika çalışmayı da doğruladığı için” diyor. “O kadar uzun zaman önce, insanlar sahip olduğu kabataslak görüntü nedeniyle tarladan kaçıyorlardı. Şimdi genç, yetenekli bilim insanlarını cezbediyoruz, bu da ilerlemeye devam etmek için ihtiyacımız olan şey.”

Fotoğraflar: Kilise Laboratuvarları, Harvard Üniversitesi.
Ana resim: Sanatçı/bilim adamı Joe Davis tarafından “Kutunun dışında”.